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2020年3月24日新闻，Codexis公司与武田制药（Takeda）签署战略合作协议，他们将共同研发针对数个罕见遗传疾病的新型基因疗法，适应症包括溶酶体贮积症和血因子缺乏疾病（如血友病）。Codexis公司是一家2002年成立于美国的新型生物疗法和蛋白工程技术公司。

Codexis将借助其CodeEvolver蛋白工程平台合成针对上述疾病的不同突变蛋白基因序列，以增强治疗性蛋白的活性、稳定性和细胞摄取率。Takeda将把这些有效治疗性基因整合入基因治疗工艺，开发针对这些罕见遗传疾病的新型基因治疗疗法。

  

图1 基因治疗的基本原理

Codexis公司总裁John Nicols 表示，Codexis的CodeEvolver平台技术能够快速合成多种有效蛋白的基因片段， 这将快速推动针对罕见疾病筛选有效蛋白的基因片段，快速推动该领域的基因治疗药物开发。Takeda公司在罕见病患者的新型疗法方面经验丰富，他们将全力以赴开发最好的基因疗法，双方一致的目标促成了此次合作。
 

 根据约定，Takeda和Codexis的合作将分三个阶段开展。Codexis将负责合成酶序列，推动基因治疗进入临床前开发阶段，Takeda将负责临床前和临床开发，并负责基因治疗产品的上市进成。此外，Takeda可能视情况启动第四个计划，用以开发其他适应症的基因疗法。在协议内，Codexis将收取预付开发款、研发费用、药物开发和和商业化里程碑付款，以及通过此项目或其他项目与武田公司合作产生的其他销售额提成。

（新闻来自contractpharma.com）

 

 

罕见病不罕见？
 

据权威组织统计，人类已知的罕见病多达6000-8000种，而且这一数字还在不断上升，中国-九游·会J9官方网站|真人游戏第一品牌几乎平均每3天就会发现2种新型罕见病。在中国，保守估计就有1600万罕见病人群，全球超过3亿人口患有罕见病。因此罕见病并不罕见，这对社会而言是一个巨大的医疗问题。同时，罕见疾病中的80%是基因导致，大部分人在5岁前就去世了，每个罕见病患者的家庭为其支付的年均治疗费用占据家庭年均收入的80%，这对患者家庭也是一个巨大的负担。（详情见官网新闻【“和”声音】关爱罕见病，从理解罕见病医药数据开始）

图2 罕见遗传病的基本情况（数据来自中国-九游·会J9官方网站|真人游戏第一品牌 ）